![Long term follow-up to evaluate the efficacy of miglustat treatment in Italian patients with Niemann-Pick disease type C]()
Long term follow-up to evaluate the efficacy of miglustat treatment in Italian patients with Niemann-Pick disease type CFecarotta, Simona; Romano, Alfonso; Della Casa, Roberto; Del Giudice, Ennio; Bruschini, Diana; Mansi, Giuseppina; Bembi, Bruno; Dardis, Andrea; Fiumara, Agata; Di Rocco, Maja; Uziel, Graziella; Ardissone, Anna; Roccatello, Dario; Alpa, Mirella; Bertini, Enrico; D’Amico, Adele; Dionisi-Vici, Carlo; Deodato, Federica; Caviglia, Stefania; Federico, Antonio; Palmeri, Silvia; Gabrielli, Orazio; Santoro, Lucia; Filla, Alessandro; Russo, Cinzia; Parenti, Giancarlo; Andria, Generoso · Orphanet Journal of Rare Diseases · 2015