![SMN2 splicing modifiers improve motor function and longevity in mice with spinal muscular atrophy]()
SMN2 splicing modifiers improve motor function and longevity in mice with spinal muscular atrophyNaryshkin, N. A.; Weetall, M.; Dakka, A.; Narasimhan, J.; Zhao, X.; Feng, Z.; Ling, K. K. Y.; Karp, G. M.; Qi, H.; Woll, M. G.; Chen, G.; Zhang, N.; Gabbeta, V.; Vazirani, P.; Bhattacharyya, A.; Furia, B.; Risher, N.; Sheedy, J.; Kong, R.; Ma, J.; Turpoff, A.; Lee, C.-S.; Zhang, X.; Moon, Y.-C.; Trifillis, P.; Welch, E. M.; Colacino, J. M.; Babiak, J.; Almstead, N. G.; Peltz, S. W.; Eng, L. A.; Chen, K. S.; Mull, J. L.; Lynes, M. S.; Rubin, L. L.; Fontoura, P.; Santarelli, L.; Haehnke, D.; McCarthy, K. D.; Schmucki, R.; Ebeling, M.; Sivaramakrishnan, M.; Ko, C.-P.; Paushkin, S. V.; Ratni, H.; Gerlach, I.; Ghosh, A.; Metzger, F. · Science · 2014